La Commissione Europea ha approvato l’utilizzo di lomitapide in capsule nei bambini dai 5 anni di età affetti da ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH), in associazione alla dieta e ad altri trattamenti ipolipemizzanti, inclusa l’aferesi delle LDL ove disponibile.
La decisione della Commissione Europea segue il parere positivo del CHMP dell’EMA, che aveva raccomandato l’estensione dell’indicazione terapeutica all’uso pediatrico. Lomitapide è autorizzaton ell’Unione Europea per il trattamento degli adulti con ipercolesterolemia familiare omozigote dal 2013.
“Questa approvazione della Commissione Europea rappresenta un importante traguardo per i bambini affetti da HoFH e per le loro famiglie”, commenta Mitch Goldman, Senior Vice President Ricerca e Sviluppo di Chiesi Global Rare Diseases, “La HoFH è una patologia che può provocare danni cardiovascolari irreversibili fin dai primi anni di vita e, nonostante le opzioni terapeutiche esistenti, permane un importante bisogno clinico insoddisfatto nei pazienti più giovani”.
L’approvazione europea si basa sui risultati dello studio di fase III APH-19, multicentrico, in aperto e a singolo braccio, che ha coinvolto 43 pazienti pediatrici di età compresa tra 5 e 17 anni affetti da ipercolesterolemia familiare omozigote . Lo studio ha raggiunto l’endpoint primario dimostrando una riduzione media del 53,5% dei livelli di colesterolo LDL rispetto al basale alla settimana 24 (p<0,0001).
